Sma1, Pagano: “Zolgensma per pazienti con più di 6 mesi”. La famiglia di Melissa: “Non possiamo aspettare ancora”

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Redazione
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“Si tratta di un’ottima notizia per i bambini Sma che nasceranno, ma purtroppo non per la nostra piccola”,ribattono i genitori. Intanto per raggiungere la somma per l’acquisto del farmaco mancano circa 260mila euro. 

È un post dell’onorevole Ubaldo Pagano ad aprire uno spiraglio per i bambini colpiti da Sma1 con più di 6 mesi. Un post pubblicato ieri, in occasione della giornata mondiale delle malattie rare.
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Ubaldo Pagano

“Dopo mesi di attesa -ha scritto – lavorando sempre al fianco del Presidente Emiliano ed in sinergia con la Regione Puglia, decine di interrogazioni parlamentari, solleciti, chiamate, incontri e discussioni, finalmente arriva la tanto attesa notizia! Il Comitato Tecnico-Scientifico dell’AIFA ha chiuso positivamente l’istruttoria per l’autorizzazione a somministrare lo Zolgensma per pazienti SMA di tipo 1 che abbiano più di 6 mesi. Se fino a oggi – continua – l’Agenzia aveva dato via libera alla somministrazione fino a 6 mesi di età, adesso si attende solo che il CdA di AIFA faccia un passaggio formale di approvazione. Si fa un enorme passo in avanti, avvicinando le regole del nostro Paese a quelle già vigenti in mezza Europa. Presto, dunque, bimbi come Melissa, Federico, Paolo e tutti coloro che sono stati esclusi dalla somministrazione di questo farmaco per motivi anagrafici, potranno ottenere l’accesso a questa rivoluzionaria terapia genica” spiega ancora Pagano ringraziando il ministro Speranza e augurandosi che l’Aifa proceda con la massima urgenza per rendere operativa questa decisione in seguito alla quale si potrà procedere con la somministrazione del farmaco genico ai bambini che ne hanno bisogno.

Ma questa buona notizia a Melissa Nigri non cambia la vita, stando a quanto scrivono i genitori su Facebook sulla pagina “Un futuro per Melissa” e che continuano a raccogliere fondi per poter prendere presto un aereo per andare a somministrare all’estero il farmaco alla loro bambina che qualche giorno fa ha compiuto un anno. Al momento, per raggiungere la somma di 2milioni e 100mila euro che serve per l’acquisto di Zolgesma, mancano circa 260mila euro così come si nota su GoFundMe dove stanno avvenendo le donazioni.
melissa 2 e1606154953387“Si tratta di un’ottima notizia per i bambini Sma che nasceranno ma purtroppo non per la nostra piccola. L’approvazione del farmaco, di cui si attende ancora riscontro ufficiale, è un primo importante passo; un passo che deve, però, essere necessariamente seguito da un’ulteriore “autorizzazione alla somministrazione”, che renda l’approvazione “esecutiva”.
Per arrivare all’ “autorizzazione alla somministrazione”, in alcuni stati esteri si è impiegato fino a 5 mesi e mezzo. Ecco perchè questa notizia è ottima per i “prossimi” bimbi Sma, ma non per Melissa.
La Sma1 è una malattia grave e degenerativa ed all’improvviso, quando meno te lo aspetti, non lascia scampo. Purtroppo, proprio in questi giorni un bimbo Sma a noi vicino è passato in un nonnulla dallo star bene ad avere gravi problemi polmonari, seguiti da un arresto cardiaco…  Non possiamo stare a guardare ed attendere che ciò accada anche a nostra figlia. Oggi più che mai ci tocca chiedervi ulteriori sforzi per porre fine a questa odissea e raggiungere al più presto la cifra necessaria per volare all’estero e somministrare il farmaco alla nostra piccola guerriera. Per lei, purtroppo, resta questa l’unica urgente via percorribile. Dipendiamo esclusivamente da voi, vi preghiamo di aiutarci ancora… e vi ringraziamo ancora con tutto il nostro cuore”.
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