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“Abbiamo lottato tanto per questo risultato, siamo contenti che il nostro sacrificio sia stato premiato, ma non è ancora tutto, non è ancora l’ok finale”, ha commentato la mamma di Melissa.
L’Aifa ha approvato ieri la rimborsabilità della terapia genica Zolgensma a carico del Servizio sanitario nazionale per tutti i bambini affetti da Sma1 sotto i 13,5 kg di peso.
“Il via libera definitivo – si legge in una nota postata dall’Agenzioa italiana del farmaco – è arrivato a conclusione di un lungo processo iniziato nel maggio 2020 con l’istanza negoziale presentata dall’azienda Novartis. A novembre 2020, dopo che la Commissione Tecnico Scientifica di AIFA (CTS) aveva valutato come innovativa questa terapia, era stato deciso di ammetterla alla rimborsabilità per i bambini fino ai sei mesi di età alla luce degli importanti benefici attesi. In parallelo si è sviluppata la rigorosa negoziazione da parte del Comitato Prezzi e Rimborsi (CPR) per giungere a definire un prezzo del farmaco che fosse sostenibile per il SSN. AIFA dichiara la propria soddisfazione per la possibilità di rendere disponibile nel nostro SSN una terapia genica che offre una prospettiva di vita radicalmente migliore per i bambini affetti da Sma1. L’accordo con l’azienda Novartis ha inoltre incluso l’impegno della società a mettere a disposizione il farmaco a titolo gratuito all’interno di studi clinici per i bambini con un peso compreso tra i 13,5 e i 21 kg, allo scopo di acquisire su questi pazienti, in un setting controllato, dati ulteriori di efficacia e sicurezza”.
La notizia, anticipata dall’onorevole Pd Ubaldo Pagano tempo fa, è stata presa con emozione dalla famiglia di Melissa Nigri, la bambina di Monopoli di un anno affetta da Sma1 che, con la sua storia, è entrata nel cuore dei suoi concittadini, degli italiani e di molti personaggi famosi che si sono spesi con appelli o donazioni. “La prima montagna è stata scalata – ha detto la mamma Rossana Messa in un pubblico video social – Ma c’è bisogno di altro tempo per l’approvazione della somministrazione e noi questo tempo non lo abbiamo, per questo restiamo intenzionati ad andare all’estero. Abbiamo lottato tanto per questo risultato, siamo contenti che il nostroi sacrificio sia stato premiato, ma non è ancora tutto, non è ancora l’ok finale”. Prosegue intanto la raccolta fondi, quasi in dirittura di arrivo.
“Il via libera definitivo – si legge in una nota postata dall’Agenzioa italiana del farmaco – è arrivato a conclusione di un lungo processo iniziato nel maggio 2020 con l’istanza negoziale presentata dall’azienda Novartis. A novembre 2020, dopo che la Commissione Tecnico Scientifica di AIFA (CTS) aveva valutato come innovativa questa terapia, era stato deciso di ammetterla alla rimborsabilità per i bambini fino ai sei mesi di età alla luce degli importanti benefici attesi. In parallelo si è sviluppata la rigorosa negoziazione da parte del Comitato Prezzi e Rimborsi (CPR) per giungere a definire un prezzo del farmaco che fosse sostenibile per il SSN. AIFA dichiara la propria soddisfazione per la possibilità di rendere disponibile nel nostro SSN una terapia genica che offre una prospettiva di vita radicalmente migliore per i bambini affetti da Sma1. L’accordo con l’azienda Novartis ha inoltre incluso l’impegno della società a mettere a disposizione il farmaco a titolo gratuito all’interno di studi clinici per i bambini con un peso compreso tra i 13,5 e i 21 kg, allo scopo di acquisire su questi pazienti, in un setting controllato, dati ulteriori di efficacia e sicurezza”.
La notizia, anticipata dall’onorevole Pd Ubaldo Pagano tempo fa, è stata presa con emozione dalla famiglia di Melissa Nigri, la bambina di Monopoli di un anno affetta da Sma1 che, con la sua storia, è entrata nel cuore dei suoi concittadini, degli italiani e di molti personaggi famosi che si sono spesi con appelli o donazioni. “La prima montagna è stata scalata – ha detto la mamma Rossana Messa in un pubblico video social – Ma c’è bisogno di altro tempo per l’approvazione della somministrazione e noi questo tempo non lo abbiamo, per questo restiamo intenzionati ad andare all’estero. Abbiamo lottato tanto per questo risultato, siamo contenti che il nostroi sacrificio sia stato premiato, ma non è ancora tutto, non è ancora l’ok finale”. Prosegue intanto la raccolta fondi, quasi in dirittura di arrivo.
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